Badania kliniczne to ostatni etap badań naukowych, których celem jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nowych leków lub metod leczenia. W zależności od rodzaju badania pacjent może otrzymywać lek objęty badaniem, stosowany już w leczeniu lek o podobnym działaniu lub placebo. Efekty leczenia są obserwowane podczas kolejnych wizyt przewidzianych protokołem. Szczegółowe i na bieżąco prowadzone badania pacjentów mają skutecznie zapobiec wystąpieniu ewentualnych skutków ubocznych. Dlatego szczegółowo odnotowywane są wszelkie, nawet drobne infekcje, które dotykają pacjenta podczas leczenia.
Udział w badaniu klinicznym jest dobrowolny. Pacjent nie ponosi żadnych kosztów związanych z udziałem w badaniu. Darmowe są leki, które otrzymują pacjenci, a także wszystkie dodatkowe badania, których przeprowadzenie jest konieczne.
Warto pamiętać, że sam udział w badaniu klinicznym nie gwarantuje poprawy stanu zdrowia. Nie ma też gwarancji otrzymania nowego, badanego leku przez cały okres badania klinicznego. Dawkę leku oraz jego rodzaj przydziela system elektroniczny zbudowany przez sponsora, który dba o zapewnienie porównania w poprawie zdrowia pacjentów o tym samym schorzeniu i podobnym stanie postępu choroby przy stosowaniu różnych metod leczenia.
Aby wziąć udział w badaniu klinicznym pacjent musi podpisać formularz zgody i udziale w badaniu. Pacjent może wyrazić tę zgodę dopiero po szczegółowym zapoznaniu się z przebiegiem terapii, procedurami badania i potencjalnymi działaniami niepożądanymi. Pacjent może też w dowolnym momencie zrezygnować z udziału w badaniach bez konsekwencji prawnych czy finansowych.